FDA : Revue prioritaire pour la thérapie génique Vertex-CRISPR contre la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
La FDA américaine accorde une revue prioritaire à la thérapie génique de Vertex et CRISPR Therapeutics pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Une étape décisive vers un traitement potentiel pour ces maladies génétiques invalidantes. L’agence prévoit une décision d’ici le 8 décembre.
Ces thérapies, exagamglogene autotemcel, représentent une avancée significative en utilisant la technologie CRISPR pour modifier les propres cellules souches des patients. L’objectif ? Produire de l’hémoglobine fonctionnelle et ainsi éliminer le besoin de transfusions sanguines régulières.
Cette revue prioritaire souligne l’urgence et le potentiel de ces traitements. Si approuvés, ils pourraient transformer la vie de milliers de patients souffrant de ces maladies héréditaires.
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