Drépanocytose : La thérapie génique CRISPR marque un tournant historique.
Une avancée historique marque un tournant majeur en médecine génétique. La FDA a récemment approuvé deux thérapies géniques révolutionnaires pour la drépanocytose, une maladie génétique sévère et débilitante. Parmi elles, Casgevy, développée par Vertex Pharma et CRISPR Therapeutics, est la première thérapie basée sur l’édition génomique CRISPR à obtenir une autorisation aux États-Unis.
Cette innovation représente un espoir immense pour des milliers de patients. Casgevy agit en modifiant les cellules souches du patient afin de réactiver la production d’hémoglobine fœtale. Cette hémoglobine, naturellement présente avant la naissance, prévient la falciformation des globules rouges, principale cause des crises douloureuses et des complications de la drépanocytose. C’est une approche qui s’attaque à la racine de la maladie, offrant un traitement potentiellement curatif en une seule fois.
Une autre thérapie, Lyfgenia de bluebird bio, a également été approuvée. Elle utilise une approche différente en ajoutant une copie fonctionnelle du gène de la bêta-globine. Ces traitements ouvrent une nouvelle ère, transformant la prise en charge de cette affection.
Cependant, des défis subsistent. Le coût de ces thérapies est très élevé, Casgevy étant tarifé à 2,2 millions de dollars. Leur administration est complexe, nécessitant une expertise en greffe de moelle osseuse et une hospitalisation prolongée. Des effets secondaires potentiels sont également à considérer.
Malgré ces points, cette approbation symbolise le passage d’une gestion des symptômes à une correction génétique profonde. C’est un pas de géant pour l’avenir de la médecine personnalisée.
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